O medicamento Risdiplam, usado no tratamento da AME (atrofia muscular espinhal), será incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde), anunciou o Ministério da Saúde nesta segunda-feira (14). O remédio pode custar até R$ 70 mil, incluindo o preço de fábrica mais impostos, e trata os tipos 1, 2 e 3 da doença.
Segundo o documento publicado no DOU (Diário Oficial da União) pelo ministério, a previsão é que o Risdiplam esteja disponível no Sistema Único de Saúde em até 180 dias. De acordo com o relatório divulgado pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), o impacto orçamentário com o fornecimento do medicamento deve ser de R$ 509 milhões no período de cinco anos.
Primeiro remédio de uso oral para AME
O Risdiplam obteve o registro da autoridade sanitária dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) em agosto de 2020 e o registro da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em outubro de 2020.
O remédio é o primeiro de uso oral indicado para a doença e pode ser administrado em casa pelo próprio paciente. Além dele, outro medicamento para a doença já é oferecido na rede pública, o Spinraza. Ele aplicado na coluna do paciente a cada quatro meses. Ambos são de uso contínuo, ou seja, após o início do tratamento o paciente utiliza o medicamento sem interrupções.
Um terceiro remédio, o Zolgensma, também para o tipo 1, recebeu registro da Anvisa em 2020, mas ainda não foi incorporado ao sistema público de saúde.
A atrofia muscular espinhal é uma doença degenerativa e de caráter genético que leva o organismo a reduzir a produção da proteína SMN1, essencial para a função dos neurônios que controlam músculos e tecidos corporais. A falta da proteína faz com que a pessoa apresente fraqueza muscular progressiva, afetando membros inferiores e superiores, além da musculatura respiratória.
O estudo clínico que comprovou a eficácia do medicamento foi realizado com pacientes com a doença com idade entre 2 e 25 anos. A maioria dos indivíduos com AME é gravemente afetada na primeira infância.
Na doença do tipo 1, os primeiros sintomas começam a se manifestar até os 6 meses de idade e a expectativa de vida não passa dos 2 anos. Esse é o modo mais grave da doença e afeta 58% das pessoas diagnosticadas. Os sintomas dos tipos 2 e 3 se manifestam entre os 7 e os 18 meses após o nascimento. Para os pacientes com a AME do tipo 2, a expectativa de vida não passa dos 18 anos.
De acordo com o Iname (Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal), a doença afeta aproximadamente 1 em cada 10 mil nascidos vivos e é a principal causa genética de morte em bebês. Atualmente, o Brasil tem 5.000 pacientes diagnosticados com a doença, segundo dados da Abrame (Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal).
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